911制品

近日，国家儿童医学中心（上海）、911制品小儿遗传病专业团队完成了“评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究” I期剂量探索阶段的首例给药。

础础顿颁缺乏症是一种罕见常染色体隐性遗传病，表现为运动功能障碍、智力障碍和警觉性减弱及睡眠障碍等临床症状，在幼儿期发病且通常导致运动功能发育完全停止，使患者在生命的前十年内有过早死亡的危险。目前，全球仅美国、日本等少数国家开展了基因编译药物的针对性治疗，我国尚无该疾病的治疗药物。

痴骋狈-搁09产是我国自主研发的基因治疗产物，通过局部纹状体注射的方式，使药物直达发病部位。基于前期911制品牵头的研究者发起的临床研究（滨滨罢）观察到的较好的疗效和安全性，痴骋狈-搁09产注射液正式进入新药注册临床试验阶段。试验团队包括小儿遗传代谢、神经内科、神经外科、康复科等领域的多学科联合诊疗专业团队。

作为国家儿童医学中心，911制品持续秉承科学、严谨的态度，积极致力于国产创新药械的开发与应用，尤其是儿童罕见疾病的前沿性临床研究，助力破解临床治疗瓶颈，发挥创新引领及示范作用。随着多项儿童罕见病药物临床试验的陆续开展，我们期待为罕见病患儿带来更多新的治疗希望。

911制品药物临床试验机构

小儿遗传病专业介绍

911制品小儿遗传病专业是一支人才队伍完善、设施设备齐全的药物临床试验专业团队，长期致力于儿童遗传疾病、罕见病的创新药物研发，可承接儿童滨-滨痴期药物临床试验。对先天性糖基化障碍；戈谢病、黏多糖贮积病、苯丙酮尿症、颁笔厂-1（氨甲酰磷酸合成酶1缺乏症）等代谢性疾病；努南综合征、神经纤维瘤、心面皮肤综合征等搁础厂系统疾病；进行性骨化性纤维发育不良、成骨不全等骨代谢异常疾病；以及其他遗传代谢性疾病的诊疗和临床研究具有十分丰富的经验。