1981年,上海儿童医学中心造血干细胞移植先驱团队在儿童血液肿瘤学领域的领军人应大明教授和王耀平教授的带领下,成功实施了中国首例异基因造血干细胞移植。1996年,团队与上海华山医院携手,完成了中国首例中华骨髓库的非血缘造血干细胞移植。2000年,上海儿童医学中心建立了中国首个儿童专科医院移植病房,标志着中国儿童异基因造血干细胞移植领域的一个重要里程碑。至今,团队已成功完成近3000例造血干细胞移植,年均移植量近300例,是中国起步最早、规模最大、覆盖病种最全面的儿童造血干细胞移植中心。
儿童白血病、骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血(获得性再生障碍性贫血和先天性骨髓衰竭)、地中海贫血、免疫缺陷病、遗传代谢病(如粘多糖贮积症、肾上腺脑白质营养不良和遗传性骨硬化症等)、噬血细胞综合征、慢性活动性贰叠病毒感染、淋巴瘤、神经母细胞等各种血液系统良恶性疾病、实体肿瘤和罕见病。
在移植关键技术领域,团队于国际上率先发布了非血源移植为儿童重型再生障碍性贫血一线治疗的新指南。团队还首次将移植技术应用于先天性免疫缺陷、遗传代谢病、先天性骨髓衰竭等罕见病领域,填补了我国在很多罕见病治疗领域的空白。为了加强罕见病移植患者的系统管理,通过建立成熟的多学科联合机制,确保患者能够获得多系统治疗及随访支持,努力提高移植患者长期生存质量。
为了让更多医生熟悉罕见病,编写了国内首部《可治性罕见病》书籍,为规范国内罕见病移植,先后执笔发表了粘多糖贮积症、肾上腺脑白质营养不良、重症联合免疫缺陷的造血干细胞移植专家共识。
在良性疾病移植技术取得显着成就的同时,团队也致力于复发难治白血病的移植治疗,将颁础搁罢技术融合到移植治疗,开创了国际领先的新型移植治疗方案,为更多复发难治白血病患儿带来了新生。作为牵头单位,团队与国内多家儿童移植中心合作,开展急性白血病、幼年型粒单核细胞白血病的多中心临床研究。
此外,团队以卓越的移植技术为基础,与基因编辑技术相结合,与国际一流药企合作,开展地中海贫血、丙酮酸激酶缺乏、粘多糖贮积症、重症联合免疫缺陷病等罕见病的基因治疗;同时积极开展体外罢细胞去除的异基因造血干细胞移植、病毒特异记忆罢细胞、狈碍细胞、间充质细胞、羊膜上皮细胞等细胞治疗及各种临床新药的骋颁笔临床研究以推进移植技术的改善,令移植生存率及生存质量进一步提高。
团队的临床及科学研究成果得到国内外同行的广泛认可,研究成果在中国血液学年会、中国儿科学年会等国内外会议上广泛交流。临床研究成果发表于《叠濒辞辞诲》、《尝别耻办别尘颈补》等顶级学术期刊,并荣获上海科技进步二等奖、宋庆龄儿科奖、华夏医学二等奖等荣誉。
作为全国儿童造血干细胞移植协作组的牵头单位以及中华骨髓库唯一的儿童移植专家组成员单位,团队长期与国际着名血液病研究中心保持密切交流与合作,不断提升诊疗水平,创新发展。
目前,造血干细胞移植病区设有百级层流床位32张,普通床位70张,现有医生12名,护士60名,为患儿提供舒适的诊疗环境。同时,团队也致力于国内移植技术的推广,团队成员分赴海南、贵州、福建等区域医疗中心开展儿童移植工作,使得先进的移植技术平移落地当地并辐射华南和西南地区。
我们深知,每一位患儿的到来都承载着家庭的希望和信任。上海儿童医学中心造血干细胞移植科医护团队将不遗余力,以专业的技术和温馨的关怀,为患儿和家庭带来希望,共同迎接每一个生命的曙光。
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